InnovationRx : Sarepta는 FDA와의 대결에서 깜박입니다

일반적으로 FDA가 제약 회사에 약물 배포를 중단하도록 요청하면 회사는 이어집니다.

그러나 지난주, 전례없는 충돌로, Sarepta Therapeutics는 FDA의 엘디 디스의 중단에 대한 FDA의 요청을 무시했다. 그러나 놀라운 처리 시간으로 Sarepta는 월요일에 코스를 뒤집어 화요일 저녁까지 엘디스의 모든 배송을 일시 중지 할 것이라고 발표했습니다. 이 최신 개발은 로스 앤젤레스 어린이 병원이 규제 문제가 진행되는 동안 치료의 사용을 중단하기로 결정한 후에 나왔습니다.

엘디스는 듀첸 근육 이영양증이있는 어린이들을 위해 설계된 일회성 정맥 유전자 요법으로, 30 세 이전에 종종 사망으로 이어지는 심각한 형태의 질병으로, 2023 년에 대행사 과학자들의 예약에도 불구하고 피터 마크 (Peter Marks)가 이끄는 논란의 여지가있는 움직임으로 처음 승인되었습니다.

금요일 저녁, FDA는 매사추세츠 주 케임브리지에 본사를 둔 Sarepta에게 간부전과 관련된 3 개의 환자 사망에 대한 보고서에 따라 Expidys의 한 명과 2 개는 초기 시험에서 유사한 실험 요법으로부터 자발적으로 Ergidys의 모든 분포를 중단 해달라고 요청했습니다. 그날 밤, Sarepta는이 약물을 젊은 외래 환자 (일반적으로 더 건강한)에게 계속 배송 할 것이라고 말했다. 내부 검토는이 그룹에서 새로운 안전 위험이 없다고 주장했다. 이 회사는 이미 비 방무 환자에게 약물 공급을 중단했습니다.

생명 공학 회사와 FDA 사이 의이 드문 대중의 대립은 유전자 치료 투자 속도가 느려지고 Sarepta는 수백 개의 해고를 포함하여 주요 구조 조정을 겪습니다. 지난 목요일 이래이 회사의 주식은 거의 40%감소했습니다.

분포 일시 정지 기간은 여전히 불확실합니다. Sarepta는 현재 간 독성을 줄일 수있는 더 강한 면역 억제 프로토콜을 개발하고 있습니다. 그러나 고위 FDA 관계자는 STAT 에이 약물이 완전한 시장 접근을 회복하기위한“힘든 위험하고 위험한 길”에 직면했다고 말했다.

결과에 관계없이,이 진행중인 논쟁은 더 깊은 윤리적 딜레마를 강조합니다. 치명적인 유년기 질병의 잔인한 예후에 대한 실험 요법의 위험을 평가하는 방법, 희망과 피해 사이의 경계를 이끌어 낼 수 있습니다.

Moderna가 Quantum Computing으로 변하는 이유

메신저 RNA (mRNA) 기술은 전염병시 입증 된 바와 같이 차세대 백신 및 치료에 대한 엄청난 잠재력을 가지고 있습니다 . 그것의 주요 장점은 신체가 치료 단백질 자체를 직접 도입하기보다는 치료 단백질 자체를 생산하도록 지시하는 데 있습니다.

Moderna의 전산 과학 부사장 인 Wade Davis에 따르면 효과적인 mRNA 의약품을 설계하는 것은 여전히 큰 장애물로 남아 있습니다. 도전은 mRNA의 고유 한 불안정성에서 비롯됩니다. 자연적으로 세포의 일시적인 청사진으로 설계되었으므로 빠르게 저하됩니다. 의학적 사용을 위해 과학자들은 치료 용량을 전달할 수있을 정도로 오래 지속되도록 엔지니어링해야하지만 부작용을 일으키지 않아야합니다.

복잡성은 엄청납니다. Davis는 Moderna의 Covid-19 백신과 동일한 단백질을 암호화 할 수있는 10^623 가능한 뉴클레오티드 조합이 있다고 설명했습니다. "우주에는 10^80 개의 입자 만 있습니다."라고 그는 지적했다. "규모는 이해할 수 없습니다."

전통적인 컴퓨터 (고급 AI를 사용하는 슈퍼 컴퓨터의 심지어)는 이러한 대규모 조합 문제로 인한 것입니다. AI 모델을 훈련시키기위한 mRNA에 대한 구조 데이터가 제한되어 있으며, 최적화 공간은 고전 시스템이 효율적으로 탐색하기에는 너무 광대합니다. 결과적으로 연구원들은 종종 단순화 된 규칙과 근사치에 의존합니다.

Moderna의 해결책? 양자 컴퓨팅. 이 회사는 IBM과 파트너십을 맺어 MRNA 서열을 최적화하기 위해 양자 하드웨어를 활용했습니다. 옵션을 순차적으로 처리하는 고전적인 컴퓨터와 달리, 양자 컴퓨터는 여러 가능성을 동시에 평가하여 대규모 최적화에 이상적입니다.

Moderna는 IBM의 양자 시스템을 사용하여 60- 뉴클레오티드 mRNA 서열을 성공적으로 예측하여 이전 기록을 산산조각 냈습니다. 이것은 여전히 실제 요법에 필요한 수천 개의 뉴클레오티드와는 거리가 멀지 만 중요한 개념 증명을 나타냅니다. Davis는 양자 알고리즘이 분자 가능성의 광대 한 환경을 통해“근본적으로 다른 경로”를 열어 놓았다고 생각합니다.

생명 공학과 제약

CAR-T 세포 요법은 백혈병 및 림프종과 같은 혈액 암에 대한 치료를 변형시켜 많은 환자를 장기 완화로 보냅니다. 그러나 그것은 대부분의 암 사례를 설명하는 고형 종양에 대해 크게 실패했습니다. Dispatch Bio는이를 변경하는 것을 목표로합니다. 3 살짜리 생명 공학은 오늘 Stealth에서 2 억 2 천 2 백만 달러의 자금 조달로 Bob Nelsen의 Arch Venture Partners와 Parker Institute for Cancer Immunotherapy가 이끄는 자금으로 부상했습니다.

고형 종양 치료의 주요 장애물 중 하나는 CAR-T 세포가 건강한 조직을 해치지 않고 암 세포를 식별하고 공격하는 데 어려움을 겪고 있다는 것입니다. Dispatch Bio의 CEO 인 Sabah Oney는 Forbes 에게 그들의 접근 방식은 종양 세포를 감염시키고 단백질 마커로 "태그"를 "태그"하여 T- 세포에 볼 수 있도록하는 특수 조작 된 바이러스 성 벡터를 사용한다고 설명했다. 바이러스는 Cancer Cell의 자체 기계를 사용하여 복제하여 저항성이 줄어 듭니다. 건강한 세포는이 복제를 지원하지 않기 때문에 표적 외 효과의 위험이 줄어 듭니다.

지금까지 필라델피아에 본사를 둔 회사는 인간 세포와 동물 모델에서 플랫폼을 테스트했습니다. 임상 시험은 2026 년에 시작될 예정이지만, 초기 질병 표적은 아직 확정되지 않았다. Oney는“우리의 목표는이 플랫폼을 확장하여 수백만 명의 환자에게 도달하는 것입니다. "우리는 하나의 기초 요법으로 폐, 유방, 결장, 즉 일반적으로 모든 주요 고형 종양에 대해 이야기하고 있습니다."

플러스 : Astrazeneca는 2030 년까지 미국 기반 약물 개발 및 제조에 500 억 달러를 투자 할 계획입니다.

디지털 건강 및 AI

정신 건강 기술 스타트 업 Slingshot AI는 불안, 우울증 및 정서적 고통을 관리하는 개인을 지원하도록 설계된 AI 기반 정신 건강 챗봇 인 Ash를 출시했습니다. 이 회사는 또한 Forerunner Ventures와 Radical Ventures가 이끄는 5,300 만 달러의 자금 조달 라운드를 발표하여 공개되지 않은 평가에서 총 자본금을 9,300 만 달러로 끌어 올렸습니다. Ash는 이미 50,000 명 이상의 사용자와 베타 테스트를 거쳤습니다.

플러스 : 방사선과 전문의에게 FDA 고객 AI 도구를 제공하는 회사 인 AIDOC는 공개되지 않은 평가로 일반 Catalyst 및 Square Peg의 새로운 자금으로 1 억 5 천만 달러를 확보했습니다.

공중 보건 및 병원

FDA는 소아 종양 전문의이자 노련한 바이오 제약 경영진 인 George Tidmarsh를 약물 평가 및 연구 센터 (CDER)의 새로운 이사로 임명했습니다. 그는 Patrizia Cavazzoni가 1 월에 물러 난 후 임시 역할을 수행 한 Jacqueline Corrigan-Curay를 계승했습니다. Tidmarsh는 7 개의 FDA 승인 약물 개발을 이끌었고 이전에는 여러 제약 회사의 CEO로 근무했습니다. 또한 Stanford School of Medicine의 겸임 교수이기도합니다. 그의 임명은 Robert F. Kennedy Jr.

우리가 읽는 것

공격적인 장기 기증 정책이 어떻게 조기 장기 검색에 대한 혐의로 이어 졌는지.

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