InnovationRx：SareptaはFDAとの対決で点滅します

通常、FDAが製薬会社に薬物の配布を停止するように頼むと、会社は従います。

しかし、先週、前例のない衝突で、サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ筋ジストロフィーの遺伝子治療、つまり壊滅的な筋肉を吸う状態であるエレビディの分布を停止するというFDAの要求を無視しました。しかし、驚くべき転換で、サレプタは月曜日にコースを逆転させ、火曜日の夕方までにエレビディのすべての出荷を一時停止すると発表しました。この最新の開発は、継続的な規制上の懸念の中で、ロサンゼルス小児病院のロサンゼルスが治療の使用を一時停止することを決定した後に起こりました。

Elevidysは、デュシェンヌ筋ジストロフィーの子供向けに設計された1回限りの静脈内遺伝子治療です。これは、30歳以前にしばしば死に至る重度の疾患です。これは、エージェンシーの科学者からの留保にもかかわらず、FDAの高官であるPeter Marksが率いる論争の的となっている動きで2023年に承認されました。

金曜日の夕方、FDAは、マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置くサレプタに、エレビディのすべての分布を自発的に停止するよう依頼しました。その夜遅く、サレプタは、若い外来患者（一般的に健康な）に薬を配送し続けると言って、このグループでその内部レビューに新しい安全リスクが示されていないと主張しました。同社はすでに、非アンビュレーター患者に薬の供給を停止していました。

バイオテクノロジー企業とFDAの間のこのまれな公共の立場は、遺伝子治療投資が遅くなり、サレプタが何百ものレイオフを含む大規模な再編を受けるため、展開します。先週の木曜日以来、同社の株式は40％近く減少しました。

分布の一時停止の期間は不確実なままです。サレプタは現在、肝臓の毒性を低下させる可能性のあるより強力な免疫抑制プロトコルを開発しています。しかし、FDAの高官はSTATに、この薬は完全な市場へのアクセスを取り戻すための「骨の困難で危険な道」に直面していると語った。

結果に関係なく、この進行中の論争は、より深い倫理的ジレンマを強調しています。致命的な小児疾患の厳しい予後に対する実験療法のリスクを比較検討する方法、そして希望と危害の間の境界線を引く場所。

モダナが量子コンピューティングに目を向けている理由

メッセンジャーRNA（mRNA）テクノロジーは、パンデミック中に証明されているように、次世代ワクチンと治療の大きな可能性を保持しています。その重要な利点は、体に直接導入するのではなく、治療タンパク質自体を生成するように指示することです。

しかし、ModernaのComputational Scienceの副社長であるWade Davisによると、効果的なmRNA薬の設計は大きなハードルのままです。この課題は、mRNAの固有の不安定性に由来します。これは、セルの一時的な青写真になるように自然に設計されているため、すぐに劣化します。医学的使用のために、科学者は治療用量を供給するのに十分な長さ続けるように設計する必要がありますが、副作用を引き起こすほど長くはありません。

複雑さは驚異的です。デイビスは、ModernaのCovid-19ワクチンと同じタンパク質をコードできる10^623の可能なヌクレオチドの組み合わせがあると説明しました。 「宇宙にはわずか10^80粒子しかありません」と彼は指摘しました。 「スケールは理解できません。」

高度なAIを使用するスーパーコンピューターでさえ、従来のコンピューターは、このような大規模な組み合わせの問題で閉ざされています。 AIモデルを訓練するためのmRNAに関する構造データは限られており、最適化空間は古典的なシステムが効率的に探索するには広すぎます。その結果、研究者はしばしば単純化されたルールと近似に依存しています。

モダナの解決策？量子コンピューティング。同社はIBMと提携して、mRNAシーケンスを最適化するために量子ハードウェアを活用しています。オプションを順番に処理する古典的なコンピューターとは異なり、量子コンピューターは複数の可能性を同時に評価できます。それらは大規模な最適化に最適です。

IBMの量子システムを使用して、Modernaは60ヌクレオチドmRNAシーケンスを成功裏に予測し、8の前の記録を粉砕しました。これは、実際の療法に必要な数千のヌクレオチドとはかけ離れていますが、概念の重要な証明を示しています。デイビスは、量子アルゴリズムが分子の可能性の広大な景観を通る「根本的に異なる経路」を開くと考えています。

バイオテクノロジーとファーマ

CAR-T細胞療法は、白血病やリンパ腫などの血液癌の治療を変化させ、多くの患者を長期寛解に陥れました。しかし、それは大部分の固形腫瘍に対して大部分が失敗しており、これは癌症例の大部分を占めています。 Dispatch Bioはそれを変更することを目指しています。 3歳のバイオテクノロジーは、ボブ・ネルセンのアーチベンチャーパートナーとがん免疫療法のためのパーカー研究所が率いる2億1,600万ドルの資金で今日ステルスから出現しました。

固形腫瘍の治療における主要な障害の1つは、CAR-T細胞が健康な組織を傷つけることなく癌細胞を特定して攻撃するのに苦労していることです。 BioのCEOであるSabah Oneyは、 Forbesに、彼らのアプローチが腫瘍細胞に感染してタンパク質マーカーで「タグ付け」し、T細胞に見えるようにする特別に設計されたウイルスベクターを使用していると説明しました。このウイルスは、がん細胞自身の機械を使用して複製し、耐性が低下します。健康な細胞はこの複製をサポートしていないため、ターゲットオフ効果のリスクが低下します。

これまでのところ、フィラデルフィアに本拠を置く会社は、人間の細胞と動物モデルでプラットフォームをテストしています。臨床試験は2026年に開始される予定ですが、初期疾患の標的はまだ確定していません。 「私たちの目標は、このプラットフォームをスケーリングして何百万人もの患者にリーチすることです」とOney氏は言います。 「私たちは、肺、乳房、結腸（ポテンシャル、すべての主要な固形腫瘍）について、1つの基礎療法について話しています。」

プラス：Astrazenecaは、2030年までに米国に拠点を置く薬物開発と製造に500億ドルを投資する予定です。これは、製薬会社が将来のトランプ政権の下での潜在的な関税を支持するためです。

デジタルヘルスとAI

メンタルヘルステクノロジーのスタートアップSlingshot AIは、不安、うつ病、精神的苦痛を管理する個人をサポートするために設計されたAIを搭載したメンタルヘルスチャットボットであるAshを発売しました。同社はまた、Forerunner VenturesとRadical Venturesが率いる5,300万ドルの資金調達ラウンドを発表し、非公開評価で総資本を9300万ドルにもたらしました。 Ashはすでに50,000人以上のユーザーでベータテストされています。

プラス：放射線科医向けのFDAクリア化されたAIツールを提供するAIDOCは、一般的な触媒と四角ペグから1億5,000万ドルの新しい資金を確保しました。

公衆衛生および病院

FDAは、薬物評価研究センター（CDER）の新しいディレクターとして、小児腫瘍医であり、経験豊富なBiopharma幹部であるGeorge Tidmarshを任命しました。彼は1月にパトリツィア・カヴァッツォーニが辞任した後、暫定的な役割を果たしたジャクリーン・コリガン・カレイの後任です。 Tidmarshは、7つのFDA承認薬の開発を主導し、以前は複数の製薬会社のCEOを務めていました。彼はまた、スタンフォード医学部の非常勤教授でもあります。彼の任命は、HHS秘書のロバート・F・ケネディ・ジュニアの下で、FDAでの重大な混乱の時期に来ます。

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